PARMA, Italia, BOSTON, USA e CARMIEL, Israele, 10 maggio 2023 - Chiesi Global Rare Diseases, business unit del Gruppo Chiesi nata per offrire terapie e soluzioni innovative alle persone affette da malattie rare, e Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American:PLX), azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di proteine terapeutiche ricombinanti espresse attraverso un sistema proprietario basato su cellule vegetali, hanno annunciato che la Commissione europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all'immissione in commercio di PRX‑102 (pegunigalsidasi alfa) nell'Unione europea (UE) per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di Fabry.
“Le persone con la malattia di Fabry spesso vivono la loro malattia come un peso e alcuni dei loro bisogni di salute non sono ancora stati soddisfatti”, ha dichiarato Giacomo Chiesi, Head of Chiesi Global Rare Diseases. “La nostra gratitudine va a tutti i pazienti e a chi se ne prende cura, che sono stati al fianco di ricercatori, scienziati ed enti regolatori durante il programma di sviluppo clinico, fornendo i dati necessari per questa approvazione. Ritengo che questo sia un ingrediente fondamentale per portare l'innovazione nella vita reale dei pazienti, infondere speranza e consentire soluzioni definitive e integrate”.
“Siamo lieti che la Commissione europea abbia approvato PRX-102 per il trattamento dei pazienti adulti con malattia di Fabry. L’autorizzazione della Commissione Europea è la conferma del nostro impegno a fornire terapie e soluzioni innovative alle persone affette da malattie rare”, ha commentato Diego Ardigò, Head of Research and Development di Global Rare Diseases del Gruppo Chiesi. “In qualità di B Corp certificata, siamo impegnati a garantire l’accesso a PRX-102 al maggior numero possibile di persone che vivono con la malattia di Fabry e ringraziamo coloro che hanno partecipato al nostro vasto programma di ricerca clinica. È importante offrire questa nuova opzione terapeutica per ridurre il carico di questa malattia cronica sui pazienti, sulle loro famiglie e sul sistema sanitario”.
“L’approvazione di PRX-102 da parte della Commissione Europea rappresenta una pietra miliare per i pazienti affetti dalla malattia di Fabry e per le rispettive famiglie, in quanto offre loro una nuova opzione terapeutica”, ha affermato Dror Bashan, Presidente e Amministratore Delegato di Protalix. “Siamo orgogliosi di questo risultato e riteniamo che questa approvazione rappresenti un’ulteriore conferma della validità dei nostri risultati scientifici e tecnologici. Forte dei risultati ottenuti dai nostri programmi clinici, PRX-102 ha il potenziale per essere ampiamente utilizzato per molti anni a venire. Insieme a Chiesi, continuiamo a impegnarci per soddisfare le esigenze dei pazienti affetti dalla malattia di Fabry e introdurre sul mercato questa nuova opzione terapeutica”.
PRX-102 è una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) PEGilata. È un enzima α‑galattosidasi‑A ricombinante umano espresso in colture cellulari vegetali e progettato per fornire un’emivita di lunga durata.
L'autorizzazione della CE di PRX-102 si basa sui risultati di un programma di sviluppo clinico completo che ha coinvolto oltre 140 pazienti con trattamenti che sono durati fino a 7,5 anni. Il farmaco è stato studiato sia in pazienti naïve alla ERT, sia in pazienti già sottoposti a ERT, in particolare in uno studio testa a testa che ha raggiunto l'endpoint primario, con PRX-102 che, in base alla riduzione della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR), ha dimostrato un'efficacia non inferiore a quella di agalsidasi beta nel controllare la malattia renale.
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Informazioni sulla malattia di Fabry
La malattia di Fabry è una malattia ereditaria legata al cromosoma X che deriva da una carente attività dell'enzima lisosomiale α‑galattosidasi‑A, che provoca l’accumulo progressivo di depositi anomali di una sostanza grassa chiamata globotriaosilceramide (Gb3) nei lisosomi di tutto il corpo di un individuo. La malattia di Fabry colpisce una persona su 40.000-60.000. I pazienti affetti da malattia di Fabry ereditano un deficit dell'enzima α‑galattosidasi‑A che normalmente è responsabile della lisi del Gb3. Il deposito anomalo di Gb3 aumenta con il tempo e, di conseguenza, si genera un accumulo di Gb3 principalmente nei vasi sanguigni e nei tessuti. Le conseguenze finali di questo accumulo di Gb3 vanno da episodi di dolore e alterazione della sensibilità periferica fino alla grave compromissione d’organo.
Informazioni su PRX-102
PRX-102 (pegunigalsidasi alfa) è una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) PEGilata, ora approvata dall’EMA e in corso di valutazione da parte della FDA, sviluppata per il trattamento della malattia di Fabry. PRX-102 è una versione stabilizzata espressa in coltura cellulare vegetale e chimicamente modificata dell'enzima α-galattosidasi-A ricombinante. Le sub-unità proteiche sono legate in modo covalente tramite cross-linking chimico usando frazioni di PEG brevi, dando luogo a una molecola con parametri farmacocinetici stabili. Negli studi clinici è stato osservato che PRX-102 ha un'emivita circolatoria di circa 80 ore.
Informazioni su Chiesi Global Rare Diseases
Chiesi Global Rare Diseases è una business unit del Gruppo Chiesi nata per offrire terapie e soluzioni innovative alle persone affette da malattie rare. Come azienda familiare, il Gruppo Chiesi si impegna per creare un mondo in cui sia normale avere una terapia per tutte le malattie e agisce come una forza positiva, per la società e per il pianeta. L'obiettivo della business unit Global Rare Diseases è quello di garantire la parità di accesso, in modo che il maggior numero possibile di persone possa vivere una vita più soddisfacente. Global Rare Diseases collabora con le comunità che si occupano di malattie rare in tutto il mondo, per dare voce alle persone non adeguatamente coperte dai sistemi sanitari.
Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.chiesirarediseases.com.
Il Gruppo Chiesi
Chiesi è un gruppo biofarmaceutico internazionale orientato alla ricerca che sviluppa e commercializza soluzioni terapeutiche innovative nel campo della salute respiratoria, delle malattie rare e delle cure specialistiche. La mission dell’azienda consiste nel migliorare la qualità di vita delle persone e agire in maniera responsabile non solo verso le comunità in cui opera, ma anche nei confronti dell’ambiente.
Avendo adottato lo status giuridico di Società Benefit in Italia, negli Stati Uniti e in Francia, l’impegno di Chiesi nel creare valore condiviso per la società nel suo complesso è legalmente vincolante, e al centro di ogni decisione aziendale. Come B Corp certificata dal 2019, siamo parte di un movimento globale di aziende che rispettano alti standard di impatto sociale e ambientale. L’azienda ha l’obiettivo di raggiungere Zero Emissioni Nette di gas a effetto serra (GHG) entro il 2035.
Chiesi, che vanta oltre 85 anni di esperienza, ha sede a Parma, opera in 31 Paesi, e conta oltre 6.500 collaboratori. Il Centro Ricerche di Parma collabora con altri sei importanti poli di R&S in Francia, Stati Uniti, Canada, Cina, Regno Unito, e Svezia.
Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.chiesi.com
Informazioni su Protalix BioTherapeutics, Inc.
Protalix è un'azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di proteine terapeutiche ricombinanti espresse attraverso un sistema di espressione proprietario basato su cellule vegetali. Protalix è stata la prima azienda a ottenere l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense di una proteina prodotta attraverso il sistema di espressione basato su cellule vegetali in sospensione. L'esclusivo sistema di espressione di Protalix rappresenta un nuovo metodo per sviluppare proteine ricombinanti su scala industriale. Protalix ha concesso in licenza a Pfizer Inc. i diritti di sviluppo e commercializzazione di taliglucerasi alfa, il primo prodotto di Protalix realizzato con questo sistema, in tutto il mondo, escluso il Brasile, dove Protalix ne conserva tutti i diritti.
La pipeline di sviluppo di Protalix è costituita da versioni proprietarie di proteine terapeutiche ricombinanti destinate a mercati farmaceutici consolidati, tra cui i seguenti prodotti candidati: pegunigalsidasi alfa, una versione modificata e stabilizzata della proteina α‑Galattosidasi‑A ricombinante umana per il trattamento della malattia di Fabry; PRX-115, un'uricasi PEGilata ricombinante espressa da cellule vegetali per il trattamento della gotta severa; PRX-119, una DNasi I ad azione prolungata espressa da cellule vegetali per il trattamento di malattie correlate ai NET, e altri prodotti. Protalix ha collaborato con Chiesi Farmaceutici S.p.A., sia negli Stati Uniti che al di fuori degli Stati Uniti, per lo sviluppo e la commercializzazione di pegunigalsidasi alfa.
Dichiarazioni previsionali di Protalix
Nella misura in cui le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa non sono strettamente storiche, tutte queste dichiarazioni sono previsionali e vengono rilasciate ai sensi delle disposizioni Safe-Harbor del Private Securities Litigation Reform Act del 1995 in vigore negli Stati Uniti d’America. I termini "aspettarsi", "anticipare", "ritenere", "stimare", "progettare", "potrebbe", "pianificare", "sarà", "vorrebbe", "dovrebbe" e "intende", e altre parole o frasi analoghe, sono destinate a identificare le dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni previsionali sono soggette a rischi e incertezze noti e sconosciuti che possono far sì che l'esperienza e i risultati effettivi futuri differiscano materialmente dalle dichiarazioni rilasciate. Queste dichiarazioni si basano sulle attuali convinzioni e aspettative di Protalix in merito a tali risultati futuri. I fattori che potrebbero causare differenze sostanziali includono, tra gli altri: rischi relativi alla tempistica, all'avanzamento e alla probabilità di approvazione finale da parte della FDA della nuova richiesta di licenza biologica (BLA) entro la data del PDUFA, sempre che venga concessa, e, se concessa, se la FDA imporrà limitazioni significative all’uso di PRX-102; rischi legati al successo commerciale di PRX-102 e di altri nostri prodotti e candidati prodotti, se approvati; la probabilità che la FDA, l'EMA o altre autorità sanitarie di regolamentazione approvino un regime posologico alternativo; l'avvio o il completamento mancato o ritardato degli studi preclinici e delle sperimentazioni cliniche su altri nostri prodotti candidati, che possono dipendere da diversi fattori, tra cui: tempi di reclutamento dei pazienti più lenti del previsto; problemi di sicurezza imprevisti; determinazione di problemi di dosaggio; mancanza di efficacia durante gli studi clinici; incapacità di dimostrare in modo soddisfacente la non inferiorità rispetto alle terapie approvate; incapacità o riluttanza degli sperimentatori medici e delle commissioni di revisione istituzionale di seguire i nostri protocolli clinici; incapacità di monitorare adeguatamente i pazienti durante o dopo il trattamento; ritardi nell'approvazione o potenziale rifiuto di eventuali domande presentate alla FDA, all'EMA o ad altre autorità sanitarie di regolamentazione per altri nostri prodotti candidati, e altri rischi relativi al processo di revisione; rischi associati all'epidemia della nuova malattia da coronavirus, o COVID-19, che potrebbero avere un impatto negativo sulla nostra attività, sui nostri studi preclinici e sulle nostre sperimentazioni cliniche; il rischio che i risultati delle sperimentazioni cliniche dei nostri prodotti candidati non supportino le dichiarazioni di sicurezza o efficacia applicabili, o che i nostri prodotti candidati non abbiano gli effetti desiderati o siano associati a effetti collaterali indesiderati o altre caratteristiche inaspettate; rischi relativi alla nostra capacità di mantenere e gestire rapporti con i nostri collaboratori, distributori o partner; la nostra dipendenza dalle prestazioni di fornitori terzi di servizi e forniture, compresi, a titolo esemplificativo, i servizi di sperimentazione clinica; rischi e incertezze intrinseci allo sviluppo di piattaforme farmacologiche e di prodotti del tipo che stiamo sviluppando; l'impatto dello sviluppo di terapie e/o tecnologie concorrenti da parte di altre aziende e istituzioni; potenziali rischi di responsabilità civile per i prodotti e rischi correlati alla garanzia di livelli adeguati di responsabilità civile per i prodotti e altre coperture assicurative necessarie; altri fattori descritti nei nostri documenti depositati presso la U.S. Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa sono valide solo alla data del presente documento e non ci assumiamo alcun obbligo di aggiornare tali informazioni, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge.
